取組概要
慶應義塾大学理工学部の土居信英教授らの研究グループは、独自の膜透過促進ペプチドを連結したアルゴノート2(Ago2)タンパク質を用いて、短鎖干渉RNA(siRNA) を簡便かつ迅速に細胞質に送達して標的遺伝子を分解(ノックダウン)することに成功しました。siRNAは、さまざまな疾患の原因となる遺伝子のmRNAを分解する核酸医薬としても注目されていますが、従来法でsiRNAを細胞質に送達しても細胞質におけるsiRNAとAgo2との複合体形成が律速となってノックダウン効率が低くなるなどの課題がありました。
成果
今回開発した膜透過性Ago2/siRNA複合体を用いることで、従来法よりも優れた新たなsiRNA医薬のデリバリーシステムの開発に道を拓くことが期待できます。
本研究成果は2022年10月27日に英国の科学雑誌『 Journal of Nanobiotechnology 』オンライン版に掲載されました。